Leucemia

Ci sono diversi approcci medici al trattamento della leucemia. Il trattamento dipende tipicamente dal tipo di leucemia, dall’età e dallo stato di salute del paziente, così come dal fatto che le cellule leucemiche si siano o meno diffuse nel liquido cerebrospinale. I cambiamenti genetici o le caratteristiche specifiche delle cellule leucemiche determinate in laboratorio possono anche determinare il tipo di trattamento che può essere più appropriato.

L’attesa vigile può essere un’opzione per alcune persone con una leucemia cronica che non hanno sintomi. Questo comporta un attento monitoraggio della malattia in modo che il trattamento possa iniziare quando si sviluppano i sintomi. La vigile attesa permette al paziente di evitare o posticipare gli effetti collaterali del trattamento. Il rischio dell’attesa è che può eliminare la possibilità di controllare la leucemia prima che peggiori.

I trattamenti per la leucemia includono la chemioterapia (modalità di trattamento principale per la leucemia), la radioterapia, la terapia biologica, la terapia mirata e il trapianto di cellule staminali. Possono essere usate combinazioni di questi trattamenti. La rimozione chirurgica della milza può essere una parte del trattamento se la milza è ingrossata.

La leucemia acuta deve essere trattata quando viene diagnosticata, con l’obiettivo di indurre una remissione (assenza di cellule leucemiche nel corpo). Dopo aver raggiunto la remissione, la terapia può essere somministrata per prevenire una ricaduta della leucemia. Questa è chiamata terapia di consolidamento o di mantenimento. Le leucemie acute possono spesso essere curate con il trattamento.

Le leucemie croniche difficilmente possono essere curate con il trattamento, ma i trattamenti sono spesso in grado di controllare il cancro e gestire i sintomi. Alcune persone con leucemia cronica possono essere candidate al trapianto di cellule staminali, che offre una possibilità di cura.

Molti pazienti scelgono di ricevere una seconda opinione prima di iniziare il trattamento per la leucemia. Nella maggior parte dei casi, c’è tempo per ricevere una seconda opinione e considerare le opzioni di trattamento senza rendere il trattamento meno efficace. Tuttavia, in rari casi di leucemie molto aggressive, il trattamento deve iniziare immediatamente. Si dovrebbe discutere con un medico la possibilità di ottenere un secondo parere e gli eventuali ritardi nel trattamento. La maggior parte dei medici accoglie con favore la possibilità di una seconda opinione e non dovrebbe essere offesa dal desiderio del paziente di ottenerne una.

Chemotherapy

La chemioterapia è la somministrazione di farmaci che uccidono le cellule che si dividono rapidamente come la leucemia o altre cellule tumorali. La chemioterapia può essere presa per via orale sotto forma di pillole o compresse, o può essere somministrata tramite un catetere o una linea endovenosa direttamente nel flusso sanguigno. Di solito viene somministrata una chemioterapia combinata, che comporta una combinazione di più di un farmaco. I farmaci sono somministrati in cicli con periodi di riposo in mezzo.

A volte, i farmaci chemioterapici per la leucemia sono consegnati direttamente al liquido cerebrospinale (noto come chemioterapia intratecale). La chemioterapia intratecale viene somministrata in aggiunta ad altri tipi di chemioterapia e può essere usata per trattare la leucemia nel cervello o nel midollo spinale o, in alcuni casi, per prevenire la diffusione della leucemia al cervello e al midollo spinale. Un serbatoio Ommaya è un catetere speciale posto sotto il cuoio capelluto per la consegna dei farmaci chemioterapici. Questo è usato per i bambini e alcuni pazienti adulti come un modo per evitare iniezioni nel liquido cerebrospinale.

Gli effetti collaterali della chemioterapia dipendono dai particolari farmaci assunti e dal dosaggio o regime. Alcuni effetti collaterali dei farmaci chemioterapici includono perdita di capelli, nausea, vomito, afte, perdita di appetito, stanchezza, facile formazione di lividi o emorragie, e una maggiore possibilità di infezioni a causa della distruzione dei globuli bianchi. Ci sono farmaci disponibili per aiutare a gestire gli effetti collaterali della chemioterapia.

Alcuni uomini e donne adulti che ricevono la chemioterapia subiscono danni alle ovaie o ai testicoli, con conseguente infertilità. La maggior parte dei bambini che ricevono la chemioterapia per la leucemia avranno una fertilità normale da adulti, ma a seconda dei farmaci e dei dosaggi utilizzati, alcuni possono avere infertilità da adulti.

Terapia biologica

La terapia biologica è qualsiasi trattamento che utilizza organismi viventi, sostanze che provengono da organismi viventi, o versioni sintetiche di queste sostanze per trattare il cancro. Questi trattamenti aiutano il sistema immunitario a riconoscere le cellule anormali e ad attaccarle. Le terapie biologiche per vari tipi di cancro possono includere anticorpi, vaccini tumorali, o citochine (sostanze che vengono prodotte all’interno del corpo per controllare il sistema immunitario). Gli anticorpi monoclonali sono anticorpi che reagiscono contro un bersaglio specifico e sono usati nel trattamento di molti tipi di cancro. Un esempio di un anticorpo monoclonale usato nel trattamento della leucemia è l’alemtuzumab, che mira all’antigene CD52, una proteina che si trova sulle cellule della leucemia linfatica cronica (CLL) a cellule B. Gli interferoni sono sostanze chimiche di segnalazione cellulare che sono state utilizzate nel trattamento della leucemia.

Gli effetti collaterali delle terapie biologiche tendono ad essere meno gravi di quelli della chemioterapia e possono includere eruzioni cutanee o gonfiore al sito di iniezione per infusioni IV degli agenti terapeutici. Altri effetti collaterali possono includere mal di testa, dolori muscolari, febbre o stanchezza.

Terapia mirata

Le terapie mirate sono farmaci che interferiscono con una specifica proprietà o funzione di una cellula tumorale, piuttosto che agire per uccidere indiscriminatamente tutte le cellule in rapida crescita. Questo significa che c’è meno danno alle cellule normali con la terapia mirata che con la chemioterapia. Le terapie mirate possono far sì che la cellula bersaglio cessi di crescere piuttosto che morire, e interferiscono con specifiche molecole che promuovono la crescita o la diffusione dei tumori. Le terapie mirate per il cancro sono anche chiamate farmaci a bersaglio molecolare, terapie a bersaglio molecolare, o medicine di precisione.

Anticorpi monoclonali (descritti sopra nella sezione sulla terapia biologica) sono anche considerati terapie mirate poiché interferiscono e interagiscono specificamente con una specifica proteina bersaglio sulla superficie delle cellule tumorali. Imatinib (Gleevec) e dasatinib (Sprycel) sono esempi di terapie mirate che sono usate per trattare la CML, alcuni casi di ALL, e alcuni altri tumori. Questi farmaci prendono di mira la proteina che promuove il cancro e che è formata dalla traslocazione del gene BCR-ABL.

Le terapie mirate sono date in forma di pillola o per iniezione. Gli effetti collaterali possono includere gonfiore, gonfiore e improvviso aumento di peso. Altri effetti collaterali possono includere nausea, vomito, diarrea, crampi muscolari o eruzioni cutanee.

Terapia radiante

La terapia radiante utilizza radiazioni ad alta energia per colpire le cellule tumorali. La radioterapia può essere usata nel trattamento della leucemia che si è diffusa al cervello, o può essere usata per colpire la milza o altre aree dove le cellule leucemiche si sono accumulate.

La radioterapia causa anche effetti collaterali, ma non è probabile che siano permanenti. Gli effetti collaterali dipendono dalla posizione del corpo che viene irradiata. Per esempio, le radiazioni all’addome possono causare nausea, vomito e diarrea. Con qualsiasi radioterapia, la pelle nella zona trattata può diventare rossa, secca e tenera. La stanchezza generalizzata è anche comune durante la radioterapia.

Trapianto di cellule staminali

Nel trapianto di cellule staminali, alte dosi di chemioterapia e/o radiazioni sono date per distruggere le cellule leucemiche insieme al normale midollo osseo. Poi, le cellule staminali del trapianto sono consegnate tramite un’infusione intravenosa. Le cellule staminali viaggiano verso il midollo osseo e iniziano a produrre nuove cellule del sangue. Le cellule staminali possono provenire dal paziente o da un donatore.

Il trapianto autologo di cellule staminali si riferisce alla situazione in cui le cellule staminali del paziente stesso vengono rimosse e trattate per distruggere le cellule della leucemia. Vengono poi restituite al corpo dopo che il midollo osseo e le cellule leucemiche sono state distrutte.

Un trapianto allogenico di cellule staminali si riferisce alle cellule staminali trapiantate da un donatore. Queste possono provenire da un parente o da un donatore non collegato. Un trapianto sincenico di cellule staminali utilizza cellule staminali prelevate da un gemello identico sano del paziente.

Le cellule staminali possono essere prelevate (raccolte) in diversi modi. In genere, vengono prelevate dal sangue. Possono anche essere prelevate dal midollo osseo o dal sangue del cordone ombelicale.

Il trapianto di cellule staminali viene fatto in ospedale, ed è necessario rimanere in ospedale per diverse settimane. I rischi della procedura includono infezioni ed emorragie dovute all’esaurimento delle normali cellule del sangue. Un rischio del trapianto di cellule staminali con cellule del donatore è noto come malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD). Nella GVHD, i globuli bianchi del donatore reagiscono contro i tessuti normali del paziente. La GVHD può essere lieve o molto grave e spesso colpisce il fegato, la pelle o l’apparato digerente. La GVHD può verificarsi in qualsiasi momento dopo il trapianto, anche anni dopo. Gli steroidi o i farmaci che sopprimono la risposta immunitaria possono essere usati per trattare questa complicazione.

Trattamento con cellule T recettore dell’antigene chimerico (CAR)

Il trattamento con cellule T recettore dell’antigene chimerico (CAR) è una nuova forma di trattamento in cui i linfociti T normali di un paziente vengono reingegnerizzati in laboratorio per attaccare le cellule della leucemia e vengono poi reintrodotti nel sangue del paziente. Questo trattamento è stato usato per persone con linfomi a cellule B che sono recidivati o sono refrattari al trattamento. È anche un’opzione di trattamento approvata per alcuni casi di leucemia. La FDA statunitense ha approvato il tisagenlecleucel (Kymriah) nel 2018 per il trattamento di pazienti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta precursore delle cellule B (ALL) che è refrattaria o in seconda o successiva ricaduta.

La terapia CAR-T è anche disponibile in studi clinici. La sindrome da rilascio di citochine (CRS) è un effetto collaterale potenzialmente grave frequentemente associato alla terapia con cellule T CAR. Le citochine sono messaggeri chimici prodotti quando le cellule T CAR si moltiplicano nel corpo e uccidono le cellule tumorali. La CRS può causare una serie di sintomi che vanno da lievi sintomi simili a quelli dell’influenza a sintomi più gravi tra cui la frequenza cardiaca rapida, la pressione bassa e i problemi cardiaci. Altri effetti collaterali possono includere danni ai nervi, funzione immunitaria soppressa e una condizione nota come sindrome da lisi tumorale che risulta quando le cellule tumorali vengono rapidamente distrutte.

Perché la terapia con cellule T CAR è così nuova, i pazienti che hanno avuto questo trattamento non sono stati seguiti a lungo termine. Sono in corso studi per determinare se il trattamento CAR-T può essere utile in altri tipi di leucemia.

Trattamenti di supporto

Perché molti dei trattamenti per la leucemia esauriscono le normali cellule del sangue, aumentando il rischio di emorragie e infezioni, possono essere necessari trattamenti di supporto per aiutare a prevenire queste complicazioni del trattamento. I trattamenti di supporto possono anche essere necessari per aiutare a minimizzare e gestire gli effetti collaterali spiacevoli della terapia medica o radioattiva.

Tipi di trattamenti di supporto e preventivi che possono essere utilizzati per i pazienti in trattamento per la leucemia includono quanto segue:

• Vaccini contro l’influenza o la polmonite
• Trasfusioni di sangue o piastrine
• Medicinali anti-nausea
• Antibiotici o farmaci antivirali per trattare o prevenire le infezioni
• Fattori di crescita dei globuli bianchi per stimolare la produzione di globuli bianchi (come il fattore stimolante le colonie di granulociti , composto da filgrastim e pegfilgrastim e fattore di crescita stimolante le colonie di macrofagi granulociti, composto da sargramostim)
• Fattori di crescita delle cellule rosse per stimolare la produzione di globuli rossi (darbepoetina alfa o epoetina alfa)
• Iniezioni endovenose di immunoglobuline per aiutare a combattere le infezioni