Neue orale Immuntherapie-Behandlung für Erdnuss-Allergie: Noahs Geschichte

Dann entdeckten sie am Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP) eine bahnbrechende neue Therapie mit dem Potenzial, ihre Ängste auszulöschen.

Noah nahm an der klinischen Studie für PalforziaTM teil, einer neuen oralen Immuntherapie (OIT), die vor kurzem von der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit Erdnussallergie zugelassen wurde. Das Medikament, das täglich eine kontrollierte Menge Erdnussprotein enthält, wurde entwickelt, um Kinder zu desensibilisieren und den Schweregrad allergischer Reaktionen, einschließlich Anaphylaxie, aufgrund von versehentlichem Kontakt mit Erdnüssen zu reduzieren. Diese Therapie ist die erste von der FDA zugelassene Therapie zur Desensibilisierung von Kindern und Jugendlichen mit Erdnussallergien“, sagt Jonathan Spergel, MD, PhD, Section Chief des CHOP Food Allergy Center. „Es ist zwar keine Heilung, aber es wird den Patienten ermöglichen, ihr Leben mit weniger Angst vor einer ernsten oder tödlichen Reaktion auf die versehentliche Einnahme von Erdnussprotein zu leben.“

Entdeckung seiner Nahrungsmittelallergien

Als Noah klein war, waren seine Eltern nicht einmal sicher, dass er Allergien hatte. Als Baby, das mit fester Nahrung begann, hatte Noah eine ungewöhnlich negative Reaktion auf Erdnussbutter. „Es war nichts Dramatisches, aber genug, um sie nicht wieder einzuführen“, sagt Noahs Vater Craig.

Die Familie bewahrte keine Erdnüsse im Haus auf, vermied sie aber auch nicht komplett. Der eingeschränkte Kontakt schien zu funktionieren – Noah hatte in den nächsten Jahren keine nennenswerten allergischen Reaktionen mehr.

Als Noah etwa 3 Jahre alt war, hatte er eine schwere allergische Reaktion, nachdem er mit dem Hund eines Freundes gespielt hatte. Dieser Vorfall veranlasste seine Eltern, mehr Informationen über seine Allergien einzuholen. Tests in der örtlichen Arztpraxis ergaben, dass Noah allergisch auf Erdnüsse, Eier, Mandeln und Hundeschuppen (winzige Hautschuppen des Tieres) reagierte.

Seine Eltern begannen, diese Allergene von nun an strikt zu meiden. Doch dann kam der schicksalhafte Tag in der zweiten Klasse, als Noah versehentlich ein Bonbon aß, das Erdnüsse enthielt. Nach seiner schweren allergischen Reaktion wandten sich seine Eltern auf der Suche nach Antworten und möglichen Behandlungen an das CHOP.

„Wir haben uns für das CHOP entschieden, weil es den Ruf einer großartigen Organisation mit einer großartigen Mission und großartigen Menschen hat“, sagt Craig.

„Wenn etwas mit meinem Kind nicht in Ordnung war, wollte ich genau dorthin gehen.“

Am CHOP erfuhren Noahs Eltern mehr über seine Allergien und erhielten einen injizierbaren Epinephrin (EpiPen®), den sie zu Hause und in der Schule aufbewahren konnten, falls er versehentlich mit einem Nahrungsmittel oder einer Substanz in Berührung kam, auf die er allergisch reagierte. Zu dieser Zeit gab es nicht viele Behandlungsmöglichkeiten für Nahrungsmittelallergien, außer den Kontakt zu vermeiden und Noah weiterhin auf Anzeichen zu beobachten, dass er aus seiner Allergie herauswachsen könnte.

Medikamentenstudie bietet neue Hoffnung

Als Noah 7 Jahre alt war, erhielten seine Eltern einen Anruf von Dr. Spergel vom CHOP Food Allergy Center. Dr. Spergel rekrutierte Teilnehmer für eine neue klinische Studie am CHOP, bei der eine orale Immuntherapie zur Behandlung von Erdnussallergien bei Kindern eingesetzt wird.

Die OIT hilft, Kinder gegenüber den Nahrungsmitteln, auf die sie allergisch reagieren, zu desensibilisieren, indem ihnen jeden Tag zu Hause kleine Mengen des Allergens verabreicht werden und dann die Menge unter ärztlicher Aufsicht im Krankenhaus schrittweise erhöht wird. Das Ziel der Behandlung ist es, die Empfindlichkeit des Kindes gegenüber dem spezifischen Nahrungsmittel durch die tägliche Einnahme des Allergens zu reduzieren.

Die Studie würde zwei Gruppen einschließen – eine würde eine standardisierte Dosis Erdnussprotein erhalten, das in die Nahrung gemischt und täglich eingenommen wird. Die andere Gruppe würde ein inaktives Pulver erhalten, das in die Nahrung gemischt und jeden Tag eingenommen wird. Die Teilnehmer und ihre Familien wüssten nicht, ob sie das aktive Medikament oder das Placebo erhalten.

Aufgrund von Noahs früheren Untersuchungsergebnissen glaubte Dr. Spergel, dass er ein guter Kandidat für die Studie wäre – wenn er und seine Eltern bereit wären, an der Studie teilzunehmen. „Ich habe geweint, als sie anriefen“, sagt Craig. „Noah eine Chance auf eine Behandlung zu geben, war für uns ein No-Brainer.“

Doch Noahs Eltern holten sich seine Meinung ein, bevor sie eine endgültige Entscheidung trafen. „Noah war sehr klar, dass er es ausprobieren wollte“, sagt sein Vater. „Er fühlte sich anders und ausgeschlossen und das machte ihm Sorgen. Seine Reaktionen machten ihm Angst.“

Nachdem Noah in die Medikamentenstudie aufgenommen worden war, musste er am CHOP einen Test mit Nahrungsmitteln absolvieren, um die genaue Menge an Erdnuss-Exposition zu bestimmen, die er tolerieren konnte, bevor es zu einer unerwünschten Reaktion kam.

Während Noah nervös war, was die Nahrungsmittelbelastung anging, war er entschlossen, sie durchzuhalten. „Ich wollte wirklich nicht so verzweifelt über meine Nahrungsmittelallergien sein und mir jedes Mal Sorgen machen müssen, wenn ich irgendwo hinging“, sagt Noah.

Teil des Grundes, warum Noah sagt, dass er bereit war, an der Studie teilzunehmen, war wegen des Komforts, den er mit den Ärzten und Krankenschwestern von CHOP fühlte. „Ich glaube, ich hatte einige der besten Krankenschwestern der Welt“, sagt er. „Sie haben mich wie einen Erwachsenen behandelt. Sie beantworteten meine Fragen und ich konnte sie perfekt verstehen. Ich könnte mir nicht vorstellen, das, was ich durchgemacht habe, ohne ihre Unterstützung durchzustehen.“

Im nächsten Jahr nahm Noah fleißig seine tägliche „Dosis“ und besuchte CHOP routinemäßig zur Überwachung.

Studienergebnis – und eine neue Herausforderung

Am Ende der Studie erhielt Noah bittersüße Nachrichten: Obwohl die klinische Studie insgesamt ein Erfolg war, hatte er keinen direkten Nutzen von dem Medikament erhalten, da er während der Studie das Placebo eingenommen hatte.

Nach Abschluss der Studie konnte CHOP Noah das aktive Medikament, Palforzia, verschreiben, aber er würde den gesamten Prozess noch ein Jahr lang durchlaufen müssen. Obwohl Noah verständlicherweise enttäuscht war, stimmte er zu, weiterzumachen.

Die Einnahme des aktiven Medikaments anstelle des Placebos war eine größere Herausforderung, weil Noahs Körper selbst auf die kleinen Mengen Erdnussprotein im Medikament reagierte. Aber die Reaktionen waren mild. Nach ein paar Monaten jedoch begann sein Körper, das Erdnussprotein zu tolerieren.

Noahs Beharrlichkeit zahlte sich aus. Nach einem Jahr mit der OIT erlebte Noah den Durchbruch, auf den seine Familie gehofft hatte. Noah absolvierte eine weitere Lebensmittelprüfung und war in der Lage, das Äquivalent von 18 Erdnüssen zu essen!

„Die orale Immuntherapie wird nicht bei jedem funktionieren, aber wenn sie funktioniert, ist es erstaunlich“, sagt Terri F. Brown-Whitehorn, MD, behandelnde Ärztin im Lebensmittelallergiezentrum.

„Sie kann das Leben eines Kindes verändern.“

Leben mit weniger Sorgen

Noah ist inzwischen aus seiner Eier- und Hundehautschuppen-Allergie herausgewachsen, während seine Mandel-Allergie jetzt mild ist und sich nur auf Hautreaktionen beschränkt. Es muss noch festgestellt werden, ob die orale Immuntherapie gegen seine Erdnussallergie einen Effekt auf seine anderen Allergien hatte.

„Wir haben die Teilnahme an der Studie nicht bereut“, sagt Craig. „Es war eine unserer besten Entscheidungen für Noahs langfristige Gesundheit.“

Nun ist Noah 11 Jahre alt und ein aktiver Sportler mit einer positiven Einstellung. Er liebt es, Baseball und Videospiele zu spielen, und er liebt es, ein großer Bruder zu sein. Er isst keine Erdnüsse als Teil seiner regulären Ernährung, nimmt aber weiterhin die Erhaltungsdosis Erdnussprotein ein, um seine Erdnuss-Desensibilisierung beizubehalten. Er trägt einen EpiPen bei sich, nur für den Fall der Fälle.

„Bevor ich das Medikament nahm, musste ich so vorsichtig sein und mir ständig die Inhaltsstoffe ansehen“, sagt Noah. „

Nun hat Noah keine Angst mehr vor seiner Erdnussallergie, wenn er bei Freunden zu Besuch ist. Er muss beim Schulessen nicht mehr an einem „allergiefreien“ Tisch sitzen. Kleine Veränderungen haben einen großen Einfluss auf Noahs Befinden.

„Während der Studie beantworteten wir alle sechs Monate Umfragen: Noah schrieb, wie er sich fühlte, und wir schrieben, wie wir dachten, dass er sich fühlte“, sagt Craig. „Seine Reaktionen später zu lesen, war herzzerreißend. Er verheimlichte uns, dass er sich dadurch isoliert fühlte, verängstigt war und Angst vor dem Sterben hatte.

„Jetzt hat er mehr Selbstvertrauen“, so Craig weiter. „Er macht sich weniger Sorgen über Nebenwirkungen, und er hat durch diesen Prozess gelernt, belastbarer zu sein.“

Craig und Noah sind sich einig, dass sich die Teilnahme an der Medikamentenstudie trotz der Höhen und Tiefen gelohnt hat. Sie sind der Meinung, dass die Expertise und die Fürsorge der CHOP-Kliniker den Prozess erleichtert haben.

„Ohne CHOP hätten wir das einfach nicht geschafft“, sagt Craig. „Ich kann gar nicht genug betonen, wie sehr ich jeden respektiere, mit dem wir zusammengearbeitet haben – Ärzte, Krankenschwestern, alle – und die Sorgfalt und Professionalität, die sie an den Tag gelegt haben. Es gibt nichts, was ich ihnen nicht anvertrauen würde.“

Noah stimmt dem zu: „Die Leute im CHOP sind die besten Krankenschwestern und Ärzte der Welt. Ohne sie hätte ich nicht gesund werden können“, sagt er.

„Ich möchte ihnen einfach dafür danken, dass sie mich den ganzen Weg über unterstützt haben.“