Nieuwe orale immunotherapiebehandeling voor pinda-allergie: Noahs verhaal

Toen ontdekten ze in het Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP) een baanbrekende nieuwe therapie die hun angsten zou kunnen wegnemen.

Noah nam deel aan de klinische proef voor PalforziaTM, een nieuwe orale immunotherapie (OIT) die onlangs door de Amerikaanse Food and Drug Administration voor de behandeling van kinderen en adolescenten met pinda-allergieën werd goedgekeurd. De medicatie, waarbij dagelijks een gecontroleerde hoeveelheid pinda-eiwit wordt toegediend, is ontwikkeld om kinderen te desensibiliseren en de ernst van allergische reacties, waaronder anafylaxie, als gevolg van toevallige blootstelling aan pinda’s, te verminderen. De medicatie is een behandeling die zijn gelijke niet kent.

“Deze therapie is de eerste door de FDA goedgekeurde therapie voor het desensibiliseren van kinderen en tieners met pinda-allergieën,” zegt Jonathan Spergel, MD, PhD, Section Chief van CHOP’s Food Allergy Center. “Hoewel het geen genezing is, zullen patiënten hun leven kunnen leiden met minder angst voor een ernstige of fatale reactie als gevolg van het per ongeluk binnenkrijgen van pinda-eiwit.”

Ontdekking van zijn voedselallergieën

Toen Noah jong was, wisten zijn ouders niet eens zeker of hij allergieën had. Als baby die met vast voedsel begon, had Noah een ongewoon negatieve reactie op pindakaas. “Het was niets te dramatisch, maar genoeg dat wij het niet opnieuw introduceerden,” zegt de vader van Noah, Craig.

Het gezin hield geen pinda’s in het huis, maar zij vermeden hen ook niet volledig. Het beperkte contact leek te werken – Noah had de volgende jaren geen merkbare allergische reacties meer.

Toen Noah ongeveer 3 jaar oud was, kreeg hij een ernstige allergische reactie nadat hij met de hond van een vriendje had gespeeld. Dat incident zette zijn ouders ertoe aan om meer informatie over zijn allergieën te krijgen. De tests bij het bureau van zijn lokale arts openbaarden Noah voor pinda’s, eieren, amandelen en hondschilfers (uiterst kleine vlekken van de huid van het dier die worden afgeworpen) allergisch was.

His ouders begonnen strikte vermijding van die allergenen vanaf toen. Maar toen kwam de noodlottige dag in tweede graad toen Noah toevallig een stuk van snoep at dat pinda’s bevatte. Na zijn ernstige allergische reactie wendden zijn ouders zich tot CHOP voor antwoorden en mogelijke behandelingen.

“We kozen CHOP op basis van zijn reputatie als geweldige organisatie met een geweldige missie en geweldige mensen,” zegt Craig.

“Als er iets mis was met mijn kind, was dat waar ik naartoe wilde.”

Bij CHOP leerden de ouders van Noah meer over zijn allergieën en kregen ze een injecteerbare epinefrine (EpiPen®) om thuis en op school te bewaren in geval van toevallige blootstelling aan een voedingsmiddel of stof waar hij allergisch voor was. Op dat moment waren er niet veel behandelingsmogelijkheden voor voedselallergieën, behalve het vermijden van blootstelling en het blijven controleren van Noah op tekenen dat hij zijn allergieën zou ontgroeien.

Proef met medicijn biedt nieuwe hoop

Toen Noah 7 jaar was, kregen zijn ouders een telefoontje van Dr. Spergel van het CHOP’s Food Allergy Center. Dr. Spergel was deelnemers aan het werven voor een nieuw klinisch onderzoek bij CHOP waarbij een orale immunotherapie wordt gebruikt om pinda-allergieën bij kinderen te behandelen.

OIT helpt kinderen ongevoelig te maken voor het voedsel waar ze allergisch voor zijn door ze thuis elke dag kleine hoeveelheden van het allergeen te geven, en dan geleidelijk de hoeveelheid te verhogen onder medisch toezicht in het ziekenhuis. Het doel van de behandeling is de gevoeligheid van het kind voor het specifieke voedsel te verminderen door dagelijkse inname van het allergeen.

De studie omvat twee groepen – één groep krijgt een gestandaardiseerde dosis pinda-eiwit, gemengd in voedsel en elke dag ingenomen. De andere groep zou een inactief poeder krijgen, gemengd met voedsel en elke dag ingenomen. De deelnemers en hun familie zouden niet weten of ze het actieve medicijn of het placebo kregen.

Op basis van Noah’s eerdere screeningsresultaten geloofde Dr. Spergel dat hij een goede kandidaat voor de studie zou zijn – als hij en zijn ouders bereid waren om mee te doen. “Ik huilde toen ze belden,” zegt Craig. “Noah de kans geven op een behandeling was een no-brainer voor ons.”

Maar Noahs ouders hebben eerst zijn mening gevraagd voordat ze een definitieve beslissing namen. “Noah was heel duidelijk dat hij het wilde proberen,” zegt zijn vader. “Hij voelde zich anders en buitengesloten en dat baarde hem zorgen. Zijn reacties hadden hem bang gemaakt.”

Toen Noah eenmaal was toegelaten tot de medicatieproef, moest hij in CHOP een voedseluitdagingstest ondergaan om te bepalen hoeveel pinda’s hij precies kon verdragen voordat hij een bijwerking zou krijgen.

Terwijl Noah nerveus was over de voedseluitdaging, was hij vastbesloten om het vol te houden. “

Een deel van de reden waarom Noah zegt dat hij bereid was om aan de proef deel te nemen, was het comfortniveau dat hij bij de artsen en verpleegsters van CHOP voelde. “Ik denk dat ik een paar van de beste verpleegkundigen ter wereld heb gehad,” zegt hij. “Ze behandelden me als een volwassene. Ze beantwoordden mijn vragen en ik kon ze perfect begrijpen. Ik zou me niet kunnen voorstellen dat ik zonder hun steun zou moeten doormaken wat ik heb gedaan.”

Het volgende jaar nam Noah ijverig zijn dagelijkse “dosis” en bracht hij routinebezoeken aan CHOP voor controle.

Trial outcome – and a new challenge

Aan het einde van de trial kreeg Noah bitterzoet nieuws: Hoewel de klinische proef in zijn geheel een succes was, had hij geen direct voordeel van de medicatie gehad, omdat hij tijdens de studie de placebo slikte.

Nadat de studie was afgerond, kon CHOP Noah het actieve medicijn, Palforzia, voorschrijven, maar hij zou nog een jaar lang het hele proces moeten doorlopen. Hoewel hij begrijpelijkerwijs teleurgesteld was, stemde Noah ermee in om door te gaan.

Het nemen van de actieve medicatie in plaats van de placebo was een grotere uitdaging, omdat Noahs lichaam reageerde op zelfs de kleine hoeveelheden pinda-eiwit in het medicijn. Maar de reacties waren mild. Na een paar maanden begon zijn lichaam de pinda-eiwitten echter te tolereren.

Noahs doorzettingsvermogen wierp vruchten af. Na een jaar aan de OIT, beleefde Noah de doorbraak waar zijn familie op had gehoopt. Noah voltooide een andere voedseluitdaging en kon het eten van het equivalent van 18 pinda’s verdragen!

“Orale immunotherapie werkt niet voor iedereen, maar als het werkt, is het verbazingwekkend,” zegt Terri F. Brown-Whitehorn, MD, behandelend arts in het Voedingsallergiecentrum.

“Het kan het leven van een kind veranderen.”

Het leven met minder zorgen

Noah is sindsdien zijn ei en hondenschilfertjesallergieën ontgroeid, terwijl zijn amandelallergie nu mild is en tot slechts huidreacties wordt beperkt. Het moet nog worden bepaald of de mondelinge immunotherapy behandeling voor zijn pindaallergie een effect op zijn andere allergieën had.

“Wij hebben geen spijt over het deelnemen aan de studie,” Craig zegt. “Het was één van onze beste besluiten ooit voor Noahs gezondheid op lange termijn.”

Nu 11 jaar oud, is Noah een actieve atleet met een positieve mening. Hij speelt graag honkbal en videospelletjes, en is ook een grote broer. Hij eet geen pinda’s als onderdeel van zijn normale dieet, maar blijft de onderhoudsdosis pinda-eiwit nemen om zijn pinda-desensibilisatie te behouden. Hij heeft een EpiPen bij zich, voor het geval dat.

“Voordat ik het medicijn nam, moest ik zo voorzichtig zijn en altijd naar de ingrediënten kijken,” zegt Noah. “

Niet langer is Noah bang voor zijn pinda-allergie als hij bij vrienden thuis rondhangt. Hij moet niet bij een “allergie vrije” lijst voor schoollunches zitten. Kleine veranderingen hebben een grote impact gehad op Noah’s gemoedstoestand.

“Tijdens de proef beantwoordden we elke zes maanden enquêtevragen: Noah schreef over hoe hij zich voelde, en wij schreven over hoe wij dachten dat hij zich voelde,” zegt Craig. “Het was hartverscheurend om later zijn reacties te lezen. Hij verborg voor ons dat hij zich er geïsoleerd door voelde, bang en bang om dood te gaan.

“Nu heeft hij meer zelfvertrouwen,” vervolgt Craig. “Hij maakt zich minder zorgen over bijwerkingen, en hij heeft geleerd om door dit proces veerkrachtiger te zijn.”

Craig en Noah zijn het erover eens dat, ondanks de ups en downs, deelname aan het medicijnonderzoek de moeite waard was. Ze schrijven de deskundigheid en zorgzaamheid van de artsen van CHOP toe aan het feit dat ze het proces gemakkelijker hebben gemaakt.

“We hadden dit gewoon niet zonder CHOP kunnen doen,” zegt Craig. “Ik kan niet genoeg benadrukken hoeveel respect ik heb voor iedereen met wie we hebben samengewerkt – artsen, verpleegkundigen, iedereen – en voor de zorg en professionaliteit die ze hebben verleend. Er is niets dat ik ze niet zou toevertrouwen.”

Noah is het daarmee eens: “De mensen van CHOP zijn de beste verpleegkundigen en artsen ter wereld. Zonder hen had ik niet beter kunnen worden”, zegt hij.

“Ik wil ze gewoon bedanken dat ze me de hele weg hebben gesteund.”