El Comité de la FDA recomienda la aprobación del nuevo tratamiento de la alergia a los cacahuetes

Un tratamiento muy vigilado pero controvertido para las alergias a los cacahuetes dio un gran paso para estar ampliamente disponible.

El viernes, un comité asesor de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. votó por 7 a 2 la aprobación de Palforzia, un producto estandarizado de cacahuete en polvo, para ayudar a reducir las reacciones alérgicas al cacahuete en pacientes de 4 a 17 años como parte del protocolo de inmunoterapia oral. El tratamiento fue desarrollado por la compañía farmacéutica Aimmune Therapeutics.

«Voté ‘sí’ porque pensé que los datos eran bastante claros, y de hecho felicitaría al patrocinador por la extensión y el calibre de los estudios», dijo el Dr. Ira Finegold, profesor de medicina en la Escuela de Medicina Icahn de Mount Sinai en Nueva York.

El voto del comité podría suponer un hito a la hora de abordar las alergias a los cacahuetes, que en la actualidad no cuentan con un tratamiento aprobado por la FDA, lo que deja a las personas alérgicas sin más opción que evitar los cacahuetes. La FDA suele seguir las recomendaciones de sus comités consultivos. Se espera una decisión final a principios del próximo año.

La recomendación se produjo a pesar de las preocupaciones planteadas en algunos testimonios de que el tratamiento podría en realidad conducir a más reacciones alérgicas, en algunos casos.

«Yo también quiero que mis pacientes tengan un menor riesgo de sufrir reacciones, pero creo que por los datos que nos han presentado no se ha demostrado ni la seguridad ni la eficacia», dijo el doctor John Kelso, especialista en alergias de la Clínica Scripps de San Diego.

Las alergias a los cacahuetes han aumentado en los últimos años. Ahora se calcula que el 2,2% de los niños de Estados Unidos son alérgicos a los cacahuetes. La inmunoterapia oral no cura estas alergias, pero para algunos pacientes puede hacerlas más manejables. Se trata de un régimen que consiste en aumentar lentamente la exposición diaria a pequeñas cantidades de cacahuete en polvo. En el transcurso de varios meses, se ha demostrado que reduce la incidencia y la gravedad de las reacciones alérgicas a pequeñas cantidades de cacahuetes en muchos pacientes.

Palforzia proporciona una versión estandarizada y de grado médico del tratamiento, que algunos médicos ya ofrecen utilizando harina de cacahuete.

El comité también votó 8-1 para aprobar una Estrategia de Evaluación y Mitigación de Riesgos, que incluye los pasos que los fabricantes de medicamentos tendrían que tomar para garantizar la seguridad de los pacientes. Entre ellas se incluye el requisito de que los padres tendrían que tener un EpiPen inyectable o un dispositivo similar inmediatamente disponible para revertir cualquier reacción que pudiera producirse.

Como parte de una reunión de un día de duración en Silver Spring, Maryland, los científicos de Aimmune Therapeutics presentaron los resultados de la investigación sobre Palforzia, desarrollado bajo el nombre de AR101.

En un ensayo de fase 3, la seguridad y la eficacia de Palforzia se probaron en numerosas clínicas como parte de ensayos doble ciego y controlados con placebo en los que participaron 551 personas de entre 4 y 55 años de edad.

Aunque los estudios mostraron que la inmunoterapia oral con Palforzia puede reducir las reacciones, los investigadores de Aimmune también afirmaron que el tratamiento conlleva efectos secundarios, como náuseas, picor en la garganta y vómitos.

La investigación también mostró riesgos más graves, como la triplicación del riesgo (9.4% en comparación con el 3,8% del placebo) de reacción anafiláctica durante el tiempo en que un paciente está creando tolerancia para alcanzar la dosis de mantenimiento.

Sin embargo, algunos críticos dicen que los datos de Aimmune distorsionan la seguridad y eficacia de Palforzia.

Durante la audiencia, algunos miembros del Comité Asesor de Productos Alergénicos expresaron su preocupación por el hecho de que los datos omitieran los resultados de muchos pacientes que habían abandonado el ensayo debido a los efectos adversos.

«Para ser coherente con su análisis primario, en el que las personas que no lo consiguen se consideran fracasos, creo que para ser coherente, no se les puede censurar. Creo que esto podría ser un poco engañoso», dijo Erica Brittain, estadística matemática y jefa adjunta de rama en el Instituto Nacional de Alergia y Enfermedades Infecciosas en los Institutos Nacionales de Salud en Bethesda, Maryland.

Una revisión independiente de la inmunoterapia oral descubrió que los niños que seguían la terapia tenían un 20% de probabilidades de sufrir anafilaxia, en comparación con el 7% que tomaban un placebo o evitaban los cacahuetes.

El Dr. Derek Chu, de la Universidad McMaster en Hamilton, Ontario, que dirigió la revisión, dijo que los problemas en los datos presentados por los investigadores de Aimmune demostraban la necesidad de realizar más ensayos independientes.

«Las críticas sobre la mejor manera de analizar los datos suelen ser abordadas de forma más adecuada por un comité de supervisión independiente o un comité de revisión independiente con sólidos métodos y antecedentes de investigación y, a menudo, independiente de los que participan directamente en la investigación patrocinada por la empresa», dijo Chu.

Durante la reunión, algunos miembros del comité, entre ellos el Dr. Randy Hawkins, médico de la Universidad Charles Drew de Inglewood (California), expresaron su preocupación por el hecho de que los pacientes varones de raza blanca dominaran la investigación, lo que dejaba en entredicho que los pacientes no blancos pudieran tener resultados diferentes.

Un periodo de comentarios públicos incluyó el testimonio apasionado de padres de niños de todo el país que se habían sometido a la inmunoterapia oral y se habían beneficiado de ella. Muchos de ellos revelaron que sus gastos de viaje habían sido pagados por Aimmune.

Estos padres y defensores de los pacientes instaron al comité a aprobar Palforzia, diciendo que era inaceptable no tener ninguna opción de tratamiento.

Sin embargo, otros expertos argumentan que ese no es el caso porque los médicos ya pueden proporcionar el tratamiento con harina de cacahuete obtenida en una tienda de comestibles.

«Algunos pacientes probablemente preferirían utilizar un producto aprobado por la FDA», dijo el Dr. Jay Portnoy, alergólogo del Children Mercy, en Kansas City, Mo, y miembro del Comité Asesor de Productos Alergénicos que participó en los ensayos de Palforzia. También proporciona inmunoterapia oral con harina de cacahuete.

«Otros pacientes pueden decidir no preocuparse por conseguir un producto aprobado por la FDA porque la harina de cacahuete es muy barata. No tienen que obtener una autorización previa. No tienen que hacer que su plan de salud lo pague».

Pero la doctora Soheila Maleki, miembro del comité e investigadora del Departamento de Agricultura de Estados Unidos con sede en Nueva Orleans, argumentó que Palforzia proporciona una estandarización necesaria en la inmunoterapia oral que mejoraría la seguridad.

Los miembros del comité también expresaron su preocupación por la falta de datos a largo plazo sobre Palforzia, que tendría que tomarse de por vida para mantener la reacción reducida.