Un comité de la FDA recommande l’approbation d’un nouveau traitement contre l’allergie à l’arachide

Un traitement très surveillé mais controversé contre les allergies aux arachides a fait un grand pas vers une large diffusion.

Vendredi, un comité consultatif de la Food and Drug Administration américaine a voté à 7 contre 2 pour approuver le Palforzia, un produit standardisé à base de poudre d’arachide, pour aider à réduire les réactions allergiques aux arachides chez les patients âgés de 4 à 17 ans dans le cadre d’un protocole d’immunothérapie orale. Le traitement a été développé par la société pharmaceutique Aimmune Therapeutics.

« J’ai voté « oui » parce que je pensais que les données étaient assez claires, et je complimenterais en fait le promoteur sur l’étendue et le calibre des études », a déclaré le Dr Ira Finegold, professeur de médecine à la Icahn School of Medicine at Mount Sinai à New York.

Le vote du comité pourrait faire date dans la lutte contre les allergies aux arachides, qui n’ont actuellement aucun traitement approuvé par la FDA, ce qui ne laisse guère d’autre choix aux personnes allergiques que d’éviter les arachides. La FDA suit généralement les recommandations de ses comités consultatifs. Une décision finale est attendue au début de l’année prochaine.

La recommandation est intervenue malgré les inquiétudes soulevées dans certains témoignages selon lesquels le traitement pourrait en fait entraîner davantage de réactions allergiques, dans certains cas.

« Je veux aussi que mes patients aient moins de risques d’avoir des réactions, mais je pense, d’après les données qui nous ont été présentées, que ni la sécurité ni l’efficacité n’ont été démontrées », a déclaré le Dr John Kelso, spécialiste des allergies à la Scripps Clinic de San Diego.

Les allergies aux arachides ont augmenté ces dernières années. On estime aujourd’hui que 2,2 % des enfants américains sont allergiques aux cacahuètes. L’immunothérapie orale ne guérit pas ces allergies mais, pour certains patients, elle peut les rendre plus faciles à gérer. Il s’agit d’un régime consistant à augmenter lentement l’exposition quotidienne à de minuscules quantités de poudre d’arachide. Au cours de plusieurs mois, il a été démontré qu’il réduisait l’incidence et la gravité des réactions allergiques à de petites quantités d’arachides chez de nombreux patients.

Palforzia fournit une version standardisée et de qualité médicale du traitement, que certains médecins proposent déjà en utilisant de la farine d’arachide.

Le comité a également voté à 8 contre 1 pour approuver une stratégie d’évaluation et d’atténuation des risques, qui comprend des mesures que les fabricants de médicaments devraient prendre pour assurer la sécurité des patients. Celles-ci comprennent l’obligation pour les parents d’avoir un EpiPen injectable ou un dispositif similaire immédiatement disponible pour inverser toute réaction qui pourrait se produire.

Dans le cadre d’une réunion d’une journée à Silver Spring, Md, les scientifiques d’Aimmune Therapeutics ont présenté les résultats des recherches sur le Palforzia, qui a été développé sous le nom d’AR101.

Dans un essai de phase 3, la sécurité et l’efficacité du Palforzia ont été testées dans de nombreuses cliniques dans le cadre d’essais en double aveugle, contrôlés par placebo, impliquant 551 participants âgés de 4 à 55 ans.

Si les études ont montré que l’immunothérapie orale utilisant Palforzia peut réduire les réactions, les chercheurs d’Aimmune ont également déclaré que le traitement comporte des effets secondaires, notamment des nausées, des démangeaisons dans la gorge et des vomissements.

La recherche a également montré des risques plus graves, notamment un triplement du risque (9.4 % contre 3,8 % pour le placebo) de réaction anaphylactique pendant la période où le patient développe une tolérance pour atteindre la dose d’entretien.

Cependant, certains critiques disent que les données d’Aimmune déforment la sécurité et l’efficacité du Palforzia.

Pendant l’audience, certains membres du comité consultatif sur les produits allergènes ont exprimé leur inquiétude quant au fait que les données omettent les résultats de nombreux patients qui ont abandonné l’essai en raison d’effets indésirables.

« Pour être cohérent avec votre analyse primaire, où les personnes qui ne s’en sortent pas sont considérées comme des échecs, je pense que pour être cohérent, vous ne pouvez pas les censurer. Je pense que cela pourrait être un peu trompeur », a déclaré Erica Brittain, statisticienne mathématique et chef de branche adjoint à l’Institut national des allergies et des maladies infectieuses des Instituts nationaux de la santé à Bethesda, Md.

Un examen indépendant de l’immunothérapie orale a révélé que les enfants qui suivent le traitement avaient environ 20 % de risques d’anaphylaxie, contre environ 7 % qui prennent un placebo ou évitent les arachides.

Le Dr Derek Chu de l’Université McMaster à Hamilton, en Ontario, qui a dirigé l’examen, a déclaré que les problèmes dans les données présentées par les chercheurs d’Aimmune démontraient la nécessité de mener davantage d’essais indépendants.

« Les critiques sur la meilleure façon d’analyser les données sont souvent mieux abordées par un comité de surveillance indépendant ou un comité d’examen indépendant ayant de solides méthodes et antécédents de recherche et souvent indépendant de ceux qui sont directement impliqués dans la recherche parrainée par l’entreprise », a déclaré Chu.

Pendant la réunion, certains membres du comité, dont le Dr Randy Hawkins, médecin à l’Université Charles Drew d’Inglewood, en Californie, ont exprimé leur inquiétude quant au fait que les patients masculins blancs dominaient la recherche, laissant des questions sur le fait que les patients non blancs pourraient avoir des résultats différents.

Une période de commentaires publics a inclus des témoignages passionnés de parents d’enfants de tout le pays qui avaient subi et bénéficié d’une immunothérapie orale. Beaucoup d’entre eux ont révélé que leurs frais de déplacement avaient été payés par Aimmune.

Ces parents et défenseurs des patients ont exhorté le comité à approuver Palforzia, affirmant qu’il était inacceptable de ne pas avoir d’option de traitement.

Cependant, d’autres experts soutiennent que ce n’est pas le cas, car les médecins peuvent déjà fournir le traitement avec de la farine d’arachide obtenue dans une épicerie.

« Certains patients préféreraient probablement utiliser un produit approuvé par la FDA », a déclaré le Dr Jay Portnoy, allergologue au Children Mercy, à Kansas City (Mo), et membre du comité consultatif sur les produits allergènes qui a participé aux essais du Palforzia. Il propose également une immunothérapie orale à base de farine d’arachide.

« D’autres patients peuvent décider de ne pas s’inquiéter d’obtenir un produit approuvé par la FDA, car la farine d’arachide est très peu coûteuse. Vous n’avez pas besoin d’obtenir une autorisation préalable. Vous n’avez pas à faire payer votre régime de santé. »

Mais le Dr Soheila Maleki, membre du comité et chercheuse du ministère américain de l’Agriculture basée à la Nouvelle-Orléans, a fait valoir que Palforzia apporte une normalisation nécessaire à l’immunothérapie orale qui améliorerait la sécurité.

Les membres du comité se sont également inquiétés du manque de données à long terme sur le Palforzia, qui devrait être pris à vie pour maintenir la réaction réduite.