Il comitato della FDA raccomanda l’approvazione del nuovo trattamento dell’allergia alle arachidi

Un comitato della FDA ha votato per approvare Palforzia, un nuovo trattamento dell’allergia alle arachidi. Il trattamento è una forma di immunoterapia orale destinata a desensibilizzare il sistema immunitario alle arachidi. Lauri Patterson/Getty Images hide caption

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Un comitato della FDA ha votato per approvare Palforzia, un nuovo trattamento per l’allergia alle arachidi. Il trattamento è una forma di immunoterapia orale destinata a desensibilizzare il sistema immunitario alle arachidi.

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Un trattamento strettamente osservato ma controverso per le allergie alle arachidi ha fatto un grande passo avanti per diventare ampiamente disponibile.

Venerdì, un comitato consultivo della U.S. Food and Drug Administration ha votato 7-2 per approvare Palforzia, un prodotto standardizzato in polvere di arachidi, per aiutare a ridurre le reazioni allergiche alle arachidi per pazienti dai 4 ai 17 anni come parte del protocollo di immunoterapia orale. Il trattamento è stato sviluppato dalla società farmaceutica Aimmune Therapeutics.

“Ho votato ‘sì’ perché ho pensato che i dati fossero abbastanza chiari, e vorrei davvero complimentarmi con lo sponsor per l’estensione e il calibro degli studi”, ha detto il dottor Ira Finegold, un professore di medicina presso la Icahn School of Medicine al Mount Sinai di New York.

Il voto del comitato potrebbe essere un punto di riferimento nell’affrontare le allergie alle arachidi, che attualmente non hanno alcun trattamento approvato dalla FDA, lasciando le persone allergiche poca scelta ma per evitare le arachidi. La FDA di solito segue le raccomandazioni dei suoi comitati consultivi. Una decisione finale è prevista all’inizio del prossimo anno.

La raccomandazione è venuta nonostante le preoccupazioni sollevate in alcune testimonianze che il trattamento potrebbe effettivamente portare a più reazioni allergiche, in alcuni casi.

“Voglio anche che i miei pazienti abbiano un rischio inferiore di avere reazioni, ma penso che dai dati che abbiamo avuto presentato a noi che né la sicurezza né l’efficacia sono state dimostrate,” ha detto il dottor John Kelso, uno specialista di allergia alla clinica Scripps a San Diego.

Le allergie alle arachidi sono aumentate negli ultimi anni. Ora si stima che il 2,2% dei bambini negli Stati Uniti sia allergico alle arachidi. L’immunoterapia orale non cura queste allergie, ma per alcuni pazienti può renderle più gestibili. Si tratta di un regime di lento aumento dell’esposizione quotidiana a piccole quantità di polvere di arachidi. Nel corso di diversi mesi, è stato dimostrato di ridurre l’incidenza e la gravità delle reazioni allergiche a piccole quantità di arachidi in molti pazienti.

Palforzia fornisce una versione standardizzata, di grado medico del trattamento, che alcuni medici già offrono utilizzando la farina di arachidi.

Il comitato ha anche votato 8-1 per approvare una strategia di valutazione e mitigazione del rischio, che comprende passi che i produttori di farmaci dovrebbero prendere per garantire la sicurezza del paziente. Questi includono il requisito che i genitori dovrebbero avere un EpiPen iniettabile o un dispositivo simile immediatamente disponibile per invertire qualsiasi reazione che potrebbe verificarsi.

Come parte di una riunione di un giorno a Silver Spring, Md, gli scienziati della Aimmune Therapeutics hanno presentato i risultati della ricerca su Palforzia, che è stato sviluppato con il nome di AR101.

In uno studio di fase 3, la sicurezza e l’efficacia di Palforzia sono state testate in numerose cliniche nell’ambito di studi in doppio cieco e controllati con placebo che hanno coinvolto 551 partecipanti dai 4 ai 55 anni di età.

Mentre gli studi hanno dimostrato che l’immunoterapia orale con Palforzia può ridurre le reazioni, i ricercatori di Aimmune hanno anche detto che il trattamento comporta effetti collaterali tra cui nausea, prurito alla gola e vomito.

La ricerca ha anche mostrato rischi più gravi, tra cui una triplicazione del rischio (9.4% rispetto al 3,8% per il placebo) di reazione anafilattica durante il periodo in cui un paziente sta costruendo la tolleranza per raggiungere la dose di mantenimento.

Tuttavia, alcuni critici dicono che i dati di Aimmune distorcono la sicurezza e l’efficacia di Palforzia.

Durante l’udienza, alcuni membri del Comitato consultivo per i prodotti allergenici hanno espresso preoccupazione per il fatto che i dati hanno omesso i risultati di molti pazienti che avevano abbandonato la sperimentazione a causa degli effetti avversi.

“Per essere coerenti con la tua analisi primaria, dove le persone che non ce la fanno sono considerate dei falliti, penso che per essere coerenti, non puoi censurarle. Penso che questo potrebbe essere un po’ fuorviante”, ha detto Erica Brittain, statistico matematico e vice capo filiale presso l’Istituto Nazionale di Allergia e Malattie Infettive presso il National Institutes of Health a Bethesda, Md.

Una revisione indipendente dell’immunoterapia orale ha trovato che i bambini che fanno la terapia avevano circa il 20% di possibilità di anafilassi, rispetto a circa il 7% prendendo un placebo o evitando le arachidi.

Il dottor Derek Chu della McMaster University di Hamilton, Ontario, che ha guidato la revisione, ha detto che i problemi nei dati presentati dai ricercatori Aimmune hanno dimostrato la necessità di più prove indipendenti.

“Le critiche su come si analizzano meglio i dati sono spesso affrontate meglio da un comitato di monitoraggio indipendente o da un comitato di revisione indipendente con metodi e background di ricerca forti e spesso indipendenti da quelli direttamente coinvolti nella ricerca sponsorizzata dall’azienda”, ha detto Chu.

Durante la riunione, alcuni membri del comitato, tra cui il dottor Randy Hawkins, un medico della Charles Drew University di Inglewood, in California, hanno espresso preoccupazione per il fatto che i pazienti maschi bianchi hanno dominato la ricerca, lasciando domande sul fatto che i pazienti non bianchi potrebbero avere risultati diversi.

Un periodo di commenti pubblici ha incluso testimonianze appassionate di genitori di bambini di tutto il paese che si sono sottoposti e hanno beneficiato di immunoterapia orale. Molti di loro hanno rivelato che le loro spese di viaggio erano state pagate da Aimmune.

Questi genitori e sostenitori dei pazienti hanno sollecitato la commissione ad approvare Palforzia, dicendo che era inaccettabile non avere alcuna opzione di trattamento.

Tuttavia, altri esperti sostengono che non è il caso perché i medici possono già fornire il trattamento con farina di arachidi ottenuta da un negozio di alimentari.

“Alcuni pazienti probabilmente preferirebbero usare un prodotto approvato dalla FDA”, ha detto il dottor Jay Portnoy, un allergologo al Children Mercy, a Kansas City, Mo, e membro del comitato consultivo per i prodotti allergenici che è stato coinvolto nelle prove di Palforzia. Egli fornisce anche l’immunoterapia orale utilizzando la farina di arachidi.

“Altri pazienti possono decidere di non preoccuparsi di ottenere un prodotto approvato dalla FDA perché la farina di arachidi è molto economica. Non devi ottenere l’autorizzazione preventiva. Non devi far pagare il tuo piano sanitario.”

Ma la dottoressa Soheila Maleki, un membro del comitato e ricercatrice del Dipartimento dell’Agricoltura degli Stati Uniti con sede a New Orleans, ha sostenuto che Palforzia fornisce la standardizzazione necessaria nell’immunoterapia orale che migliorerebbe la sicurezza.

I membri della commissione hanno anche espresso preoccupazione per la mancanza di dati a lungo termine su Palforzia, che dovrebbe essere assunto per tutta la vita per mantenere la reazione ridotta.