FDA Committee Recommends Approval For New Peanut Allergy Treatment

Um comité da FDA votou a aprovação de Palforzia, um novo tratamento para a alergia aos amendoins. O tratamento é uma forma de imunoterapia oral destinada a dessensibilizar o sistema imunitário aos amendoins. Lauri Patterson/Getty Images esconder caption

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Lauri Patterson/Getty Images

Um comité da FDA votou a aprovação de Palforzia, um novo tratamento para a alergia aos amendoins. O tratamento é uma forma de imunoterapia oral destinada a dessensibilizar o sistema imunitário aos amendoins.

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Um tratamento de alergia aos amendoins, atentamente observado mas controverso, deu um grande passo no sentido de se tornar amplamente disponível.

Na sexta-feira, um comité consultivo da U.S. Food and Drug Administration votou 7-2 para aprovar Palforzia, um produto padronizado em pó de amendoim, para ajudar a reduzir as reacções alérgicas a amendoins para doentes dos 4 aos 17 anos de idade, como parte do protocolo de imunoterapia oral. O tratamento foi desenvolvido pela empresa farmacêutica Aimmune Therapeutics.

“Votei ‘sim’ porque achei que os dados eram bastante claros, e na verdade gostaria de elogiar o patrocinador pela extensão e calibre dos estudos”, disse o Dr. Ira Finegold, professor de medicina na Icahn School of Medicine no Mount Sinai em Nova Iorque.

A votação do comité poderia ser um marco na abordagem das alergias aos amendoins, que actualmente não têm tratamento aprovado pela FDA, deixando às pessoas alérgicas pouca escolha a não ser evitar os amendoins. A FDA segue geralmente as recomendações dos seus comités consultivos. Espera-se uma decisão final no início do próximo ano.

A recomendação chegou apesar das preocupações manifestadas em alguns testemunhos de que o tratamento poderia, de facto, conduzir a mais reacções alérgicas, em alguns casos.

“Também quero que os meus pacientes tenham um risco menor de ter reacções, mas penso que a partir dos dados que nos foram apresentados, nem a segurança nem a eficácia foram demonstradas”, disse o Dr. John Kelso, um especialista em alergias da Scripps Clinic em San Diego.

As alergias aoseanuts têm vindo a aumentar nos últimos anos. Estima-se agora que 2,2% das crianças nos Estados Unidos são alérgicas a amendoins. A imunoterapia oral não cura estas alergias, mas para alguns pacientes pode torná-las mais fáceis de gerir. É um regime de exposição diária lentamente crescente a pequenas quantidades de pó de amendoim. Ao longo de vários meses, tem demonstrado reduzir a incidência e gravidade das reacções alérgicas a pequenas quantidades de amendoins em muitos pacientes.

Palforzia fornece uma versão padronizada e de qualidade médica do tratamento, que alguns médicos já oferecem utilizando farinha de amendoim.

O comité também votou 8-1 para aprovar uma Estratégia de Avaliação e Mitigação de Riscos, que inclui passos que os fabricantes de medicamentos teriam de tomar para garantir a segurança dos pacientes. Estes incluem a exigência de que os pais teriam de ter uma EpiPen injectável ou dispositivo semelhante imediatamente disponível para inverter qualquer reacção que pudesse ocorrer.

Como parte de uma reunião de um dia em Silver Spring, Md, cientistas da Aimmune Therapeutics apresentaram resultados de investigação sobre Palforzia, que foi desenvolvida sob o nome AR101.

Num ensaio da fase 3, a segurança e eficácia de Palforzia foram testadas em numerosas clínicas como parte de ensaios duplo-cego, controlados por placebo, envolvendo 551 participantes dos 4 aos 55 anos de idade.

Enquanto os estudos mostraram que a imunoterapia oral utilizando Palforzia pode reduzir as reacções, os investigadores da Aimmune também disseram que o tratamento tem efeitos secundários, incluindo náuseas, comichão na garganta e vómitos.

A investigação também mostrou riscos mais graves, incluindo uma triplicação do risco (9.4% em comparação com 3,8% para placebo) de reacção anafiláctica durante o tempo em que um doente está a construir tolerância para atingir a dose de manutenção.

No entanto, alguns críticos dizem que os dados de Aimmune distorcem a segurança e eficácia de Palforzia.

Durante a audiência, alguns membros do Comité Consultivo de Produtos Alergénicos manifestaram preocupação pelo facto de os dados omitirem os resultados de muitos doentes que tinham abandonado o ensaio devido a efeitos adversos.

“Para ser consistente com a sua análise primária, onde as pessoas que não a fazem são consideradas falhas, penso que para ser consistente, não se pode censurá-las. Penso que isto pode ser um pouco enganador”, disse Erica Brittain, estatística matemática e chefe do ramo adjunto do Instituto Nacional de Alergias e Doenças Infecciosas nos Institutos Nacionais de Saúde em Bethesda, Md.

Uma análise independente da imunoterapia oral revelou que as crianças que faziam a terapia tinham cerca de 20% de hipóteses de anafilaxia, em comparação com cerca de 7% de tomar um placebo ou evitar amendoins.

Dr. Derek Chu da Universidade McMaster em Hamilton, Ontário, que conduziu a análise, disse que os problemas nos dados apresentados pelos investigadores Aimmune demonstraram a necessidade de ensaios mais independentes.

“As críticas sobre a melhor forma de analisar os dados são muitas vezes melhor abordadas por um comité de monitorização independente ou por um comité de revisão independente com métodos e antecedentes de investigação fortes e muitas vezes independentes daqueles directamente envolvidos na investigação patrocinada pela empresa”, disse Chu.

Durante a reunião, alguns membros do comité, incluindo o Dr. Randy Hawkins, médico da Universidade Charles Drew em Inglewood, Califórnia, expressaram a preocupação de que pacientes brancos do sexo masculino dominassem a investigação, deixando questões sobre se pacientes não brancos poderiam ter resultados diferentes.

Um período de comentários públicos incluiu o testemunho apaixonado de pais de crianças de todo o país que tinham sido submetidas e beneficiado de imunoterapia oral. Muitos deles revelaram que as suas despesas de viagem tinham sido pagas por Aimmune.

Estes pais e defensores dos doentes instaram a comissão a aprovar Palforzia, dizendo que era inaceitável não ter opção de tratamento.

No entanto, outros especialistas argumentam que não é esse o caso porque os médicos já podem fornecer o tratamento com farinha de amendoim obtida de uma mercearia.

“Alguns pacientes prefeririam provavelmente utilizar um produto aprovado pela FDA”, disse o Dr. Jay Portnoy, um alergologista do Children Mercy, em Kansas City, Mo.., e membro do Comité Consultivo de Produtos Alergénicos, que esteve envolvido nos ensaios de Palforzia. Ele também fornece imunoterapia oral usando farinha de amendoim.

“Outros pacientes podem decidir não se preocupar em obter um produto aprovado pela FDA porque a farinha de amendoim é muito barata. Não tem de obter autorização prévia. Não é necessário que o seu plano de saúde o pague”

Mas a Dra. Soheila Maleki, membro do comité e investigadora do Departamento de Agricultura dos EUA com sede em Nova Orleães, argumentou que Palforzia fornece a padronização necessária em imunoterapia oral que melhoraria a segurança.

Os membros do comité também expressaram preocupação com a falta de dados a longo prazo sobre Palforzia, que teriam de ser tomados para toda a vida para manter a reacção reduzida.